近日，国产首个氯巴占仿制药获批，这个曾经让部分癫痫患儿家长背负巨大法律风险的特殊药品即将投入市场。

　　9月20日，人福医药集团股份公司(600079.SH，以下简称“人福医药”)发布公告表示，控股子公司宜昌人福药业有限责任公司(以下简称“宜昌人福”)近日收到国家药监局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》。
　　人福医药方面表示，本次氯巴占片获批，标志着公司具备了在国内市场销售该药品的资格，宜昌人福将根据市场需求情况，着手安排氯巴占片的生产上市。
　　9月20日，人福医药方面对《中国经营报》记者表示，氯巴占上市销售的价格、时间等具体事宜还在确定中。公司把保障药品可及性放在首位，为国内患儿带来更好的治疗机会。针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动氯巴占进国家医保目录的工作，后期还将筹备与第三方公益基金的合作，为经济困难家庭的患者开展药品援助。
　　人福医药方面介绍，氯巴占片可用于治疗儿童难治性癫痫发作，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗，国内暂无该活性成分批准上市销售。根据IQVIA数据统计，氯巴占口服制剂2021年在全球销售额约为3亿美元。截至目前，该项目累计研发投入约为4500万元。
　　据介绍，人福医药长期深耕中枢神经领域药物研发，近年来通过对癫痫领域的深入调研，着手进行产品管线布局，先后开发卡马西平片、布立西坦片及口服溶液等产品。2017年，在国家鼓励研发的短缺药品目录中关注到了治疗LGS患者的氯巴占。2018年，通过了国家药监局立项审批，同年开始进行文献调研和工艺路线探索。2022年3月4日，正式递交上市申请。5月，获得国家药监局CDE优先审评支持，进入上市“绿色通道”。
　　据国家药监局政务服务门户网站9月19日发布的药品批准证明文件待领取信息，氯巴占片具体获批时间为9月14日。
　　2022年初，本报曾对氯巴占用药难和仿制难问题进行报道。宜昌人福方面接受《“救命药”氯巴占仿制之困》)
　　氯巴占作为治疗LGS综合征的药品，有多重特殊性。
　　据2012年发布在《中国药师》的论文《癫痫辅助治疗药物氯巴占的研究概述》，氯巴占在20世纪60年代首次合成，在100多个国家获准用于抗癫痫治疗。在许多国家，氯巴占已作为儿科癫痫治疗的一线药物，虽然出现了其他的用药选择，但氯巴占仍被用于癫痫治疗抵抗患者的辅助治疗。
　　不过，在我国，2022年之前，氯巴占既没有获批的进口药也没有国产的仿制药。患儿使用氯巴占只能依靠海外代购，由于该药的特殊性，海外代购氯巴占往往行走在法律的边缘。
　　据《麻醉药品和精神药品品种目录》，精神药品分为第一类精神药品和第二类精神药品。氯巴占属于第二类精神药品，受到严格管控。
　　氯巴占是一种特殊的受严格管控的二类精神药品，同时更是部分LGS综合征患者的救命药。
　　宜昌人福方面介绍，癫痫是由于多种原因引起的一种脑部慢性疾患，儿童是癫痫的高发人群，18岁以下儿童占全部癫痫患者的60%以上，对患者的生活、学习、工作、婚姻及生育等都可能产生不良影响，癫痫给患者家庭和社会带来持久沉重的精神与经济负担，因此被列入世界卫生组织全球重点防治的五大神经精神疾病之一。
　　“氯巴占是一种合成的1,5-苯二氮卓类化合物，用于难治性癫痫疗效突出，已在世界上多个国家上市使用，具有疗效确切、安全性高、耐受性良好的特点，适应于2岁或2岁以上与Lennox-Gastaut综合征(LGS)相关的癫痫发作。”宜昌人福方面表示，其在开发咪达唑仑系列产品时进入癫痫治疗领域。“氯巴占则是国外获批LGS适应症的药物中疗效突出的，其针对年龄≥2岁的儿童期和成人LGS患者癫痫发作，疗效确切，为难治性癫痫提供了新的选择。”
　　2021年下半年，氯巴占断货、癫痫患儿购药难的问题引发广泛关注。为解决氯巴占国内短缺问题，我国采取了“临时进口+仿制”两条路径。
　　今年6月，国家卫健委和国家药监局发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。
　　《氯巴占临时进口工作方案》明确了氯巴占临时进口的申请工作流程、药品使用管理、处方医师的资质条件和管理要求、相关方权责等内容。
　　据《氯巴占临时进口工作方案》，全国共50家医院作为使用氯巴占的医疗机构，北京协和医院为牵头进口医院。北京使用氯巴占的医疗机构数量最多，共6家，包括北京协和医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院、北京儿童医院、北京天坛医院、中国人民解放军总医院。其他各省(直辖市)至少有1家使用氯巴占的医疗机构。
　　至此次国产首仿氯巴占获批，通过“临时进口+仿制”两条路径，我国部分癫痫患儿用药难问题将获得实质性改善和突破。
（文章来源：中国经营网）